西地那非改善特发性肺纤维化症状，但主要研究终点失败

这项研究-特发性肺纤维化运动表现的西地那非试验：晚期IPF患者的随机临床试验（STEP-IPF）由IPF临床研究网络进行，并于5月18日在线发表在《新英格兰医学杂志》上。STEP-PIF是先进IPF中的第一个多中心随机试验。

加利福尼亚大学医学博士David A. Zisman表示：“使用西地那非不会导致主要结局发生差异，但在呼吸困难，生活质量和生理终点方面存在有利于西地那非的显着差异。” ，洛杉矶医学院。

他指出：“ IPF的中位生存期仅为3年左右。尚无药物疗法能改善这些患者的生存率或生活质量。”

加州大学旧金山分校医学院内科教授朱利叶斯·凯文斯（Julius R. Kevans）首席研究员，医学博士Talmadge King，在与媒体的简报中评论说，研究结果激起了“我们之间的热情”。

他说：“对于这种疾病严重程度的患者，我们已经没有希望了，但是我们不应该虚无。” “我们认为这一结果令人鼓舞。”

西地那非是一种磷酸二酯酶5抑制剂，可能会优先改善晚期IPF患者流向肺通风良好区域的血流。Zisman博士解释说，改善血液流动将改善气体交换。他和他的同事检验了西地那非可以改善晚期IPF患者（预测的一氧化碳扩散能力<35％的患者）的步行距离，呼吸困难和生活质量的假设。

西地那非在180名患者的双盲比较中测试了12周。然后，患者对药物进行了开放标签评估，但未提供这些数据。

主要终点是6MWD增加20％或更多的患者比例。主要的次要结局包括充氧，呼吸困难程度和生活质量的变化。

Zisman博士在最新临床试验会议上报告说，西地那非组中89例患者中有9例（10％）的6MWD有所改善，安慰剂组中91例中91例（7％）的6MWD有所改善（P = .39）。

总体而言，两组的平均步行距离均变差，但安慰剂组的平均步行距离变大（尽管在统计学上不显着）。西地那非组的平均距离减少了28.5 m，而安慰剂组的平均距离减少了45.2 m（P  = .11）。